A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Evrysdi Go (risdiplam), um medicamento inovador voltado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A decisão regulatória contempla adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, diagnosticados com os tipos 1, 2 ou 3 da condição genética ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.

Essa nova alternativa terapêutica chega para somar esforços no combate à enfermidade, trazendo avanços importantes para a rotina de pacientes e familiares que lidam diariamente com os desafios da doença.

Avanço na formulação e facilidades de armazenamento

A principal inovação trazida pela nova apresentação do medicamento é a sua forma farmacêutica em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada. Diferente da versão líquida de risdiplam já comercializada no país, esta nova formulação dispensa a reconstituição por profissionais de saúde e não exige treinamento específico de cuidadores.

Outro ponto de destaque é a praticidade logística, já que o produto pode ser armazenado diretamente em temperatura ambiente. Dessa forma, elimina-se a necessidade estrita de refrigeração, facilitando o transporte e o manuseio diário para quem necessita do tratamento continuado.

Impacto da doença e o mecanismo de ação

A atrofia muscular espinhal é uma enfermidade genética rara caracterizada pela perda progressiva dos neurônios motores, que são as células responsáveis pelo controle dos movimentos voluntários. Esse quadro ocorre devido à produção insuficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida como SMN, decorrente de alterações no gene SMN1.

O risdiplam atua diretamente nesse mecanismo ao favorecer a produção de uma quantidade maior da proteína SMN completa. Com isso, busca-se retardar a progressão da patologia e amenizar a fraqueza e a perda de massa muscular que comprometem funções vitais, como a respiração e a deglutição.

Resultados clínicos e disponibilidade no sistema público

A decisão da agência reguladora foi fundamentada em dados de pesquisas clínicas que avaliaram o perfil de eficácia do composto em diferentes faixas etárias e graus da doença. Um dos estudos com bebês diagnosticados com AME tipo 1 demonstrou que um grupo significativo conseguiu permanecer sentado sem apoio após o período de acompanhamento.

Apesar da liberação do registro autorizar a comercialização do produto no Brasil, a medida formalizada pela Resolução nº 4.244/2026 não assegura a imediata distribuição do tratamento por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). A incorporação na rede pública depende de processos adicionais de avaliação sanitária e econômica.

Fonte: metropoles.com